摩根士丹利 生物技术：小马智行摩根士丹利医疗健康大会第三天核心纪要

摘要

摩根士丹利北美生物技术研究（行业观点：Attractive）梳理 2026 年摩根士丹利医疗健康大会第三天四家覆盖公司的管理层纪要：BIOA、IONS、MIRM、SLN。 BIOA 强调 BGE-102（NLRP3 抑制剂）差异化结合位点/MoA 与广谱 IP，60mg 实现 24hr IC90 覆盖、120mg 谷浓度约 98% 靶点抑制且 CSF 暴露约 3x IC90，QUELL-CV 顶线数据预计 YE26、QUELL-DME 数据预计 YE27，并在 ZEUS IL-6 CvOT 阴性后暂停原定 2H27 启动的 ASCVD Ph3。 IONS 管理层对 SHTG 上市有信心但重申需要时间，该超罕见适应症约 300 名美国患者、峰值销售指引 >$100M，是公司首个独立神经病学上市，2027 年还有多个 CNS 读出，且明年竞品进入预计做大市场；Dawnzera 在 HAE 稳定增长并预计 2027 年延续。 MIRM 重申 2026 年收入 $680-700M，Livmarli 长期看 $1B+ 品牌，zilurgisertib 在 FOP 有望 PDUFA 后 4Q26 上市，volixibat 维持 PSC 的 1H27 NDA 目标，brevolitug 的 Ph3 AZURE-1 数据本月晚些时候公布。 SLN 的 divesiran 在 PV 的 Ph2 SANRECO 中应答率 88%（安慰剂 19%，约 69% 安慰剂调整），被视为同类最佳，Ph3 预计 1H27 启动，公司已融资 >$200M 支撑 Ph3 至顶线并计划 YE26 前敲定新 CEO。 报告风险段以对称方式提示 divesiran（PV）与 zerlasiran（Lp(a)）上市时点与销售的上行/下行风险。

主要观点

• 报告为 2026 年摩根士丹利医疗健康大会第三天覆盖标的纪要，覆盖 BIOA、IONS、MIRM、SLN，生物技术行业观点为 Attractive。

• BIOA 平台基于跨越数十年的纵向生物样本库数据识别健康衰老与心脏代谢相关生物学，并与 NVS 开展靶点发现合作、与 LLY 开展分子发现合作。

• BIOA 的 BGE-102（NLRP3 抑制剂）具差异化结合位点/MoA 与广 IP：60mg 实现 24hr IC90 覆盖，120mg（暴露口径约 90mg）谷浓度约 98% 靶点抑制、CSF 暴露约 3x IC90，安全耐受性良好。

• QUELL-CV 为 3 个月 Ph2，在伴炎症升高的肥胖患者中评估 30/60/90mg，顶线数据预计 YE26；ZEUS IL-6 CvOT 阴性后，BIOA 暂停原定 2H27 启动 ASCVD Ph3 的计划，认为 NLRP3 上游生物学差异化；YE26 前还将披露至少一个新外周适应症。

• QUELL-DME 研究进行中、数据预计 YE27，管理层认为 BGE-102 的组织分布与口服给药可为 DME 提供差异化路径。

• IONS 的 SHTG 为约 300 名美国患者的超罕见人群、峰值销售指引 >$100M，战略意义在于这是 IONS 首个独立神经病学上市（2027 年多个 CNS 读出前），管理层对上市有信心但重申需要时间，且明年竞品进入预计做大市场。

• Dawnzera 在 HAE 上市顺利、竞争激烈市场中仍稳定增长，亮点为疗效、耐受性与便利性（Q1M/Q2M 自给药、储存简便），预计 2027 年持续增长。

• MIRM 重申 2026 年三款已获批药物合计收入 $680-700M：Livmarli 在 Alagille 综合征持续增长、PFIC 成为增量驱动（美国约 2,000 名可及成人患者），长期看 $1B+ 品牌。

• MIRM 的 zilurgisertib 在 FOP：Ph3 EXPAND 儿科主要终点下季度读出（胆道闭锁约占入组一半、美国约 500 名儿科患者），预期 PDUFA 后 4Q26 上市；volixibat 尽管 FDA 意外建议追加 Ph3，仍维持 PSC 的 1H27 NDA 目标，PBC 的 VANTAGE 数据预计 1Q27（>300 名患者，此前 24 点安慰剂调整后瘙痒获益为关键基准）。

• MIRM 的 brelovitug 在 HDV：Ph3 AZURE-1 数据预计本月晚些时候公布，300mg 每周方案在 Ph2b 第 24 周产生 100% 病毒学应答；美国约 15,000 名确诊患者，反射检测扩大后患病率可能超 40,000。

• SLN 的 divesiran（靶向 TMPRSS6）在 PV 为潜在 $1-2B 机会：Ph2 SANRECO 应答率 88% vs 安慰剂 19%（约 69% 安慰剂调整），Q6W 与 Q12W 疗效相近并将 Q12W 推进 Ph3（预计 1H27 开始），季度给药对比 rusfertide 每周注射具便利性优势，顶线数据被视为同类最佳。

• SLN 安全性无新信号（仅 2 例贫血 AE、 few ISRs，血小板早期约 +30% 后平台）；rusfertide 广泛红细胞增多症标签与 >$200k 年 WAC 支撑商业机会；Ph2 后融资 >$200M 可支撑 divesiran Ph3 至顶线，从 AZN 收回 SLN312 (ANGPTL3) 权利，GPR146 与 SLN312 均可能用于 HoFH，INHBE 与 GPR146 若获优先可在 YE27 前 IND，补体因子 B 项目已 Ph1-ready，目标 YE26 前敲定新 CEO。

论述逻辑

• 报告以大会第三天管理层访谈为框架，按公司逐一提炼 Key Takeaways（BIOA、IONS、MIRM、SLN 各自的核心信息与数据）。

• 每家公司用临床数据支撑论点：BIOA 以 Ph1 靶点结合与暴露数据（~98% 谷浓度抑制、CSF 暴露 ~3x IC90）支撑 BGE-102 差异化；SLN 以 SANRECO 88% vs 19% 应答率支撑 best-in-class 判断；MIRM 以 Ph2b 100% 病毒学应答支撑 brelovitug 竞争力。

• 数据进一步转化为催化剂时间表：QUELL-CV 顶线 YE26、EXPAND 儿科读出下季度、AZURE-1 本月晚些时候、divesiran Ph3 与 PSC NDA 均 1H27，构成明确的未来验证点。

• 最后以对称风险段收尾：上行与下行风险均落在 divesiran（PV）与 zerlasiran（Lp(a)）的上市时点与销售表现。

关键展望

• BIOA：QUELL-CV 顶线数据预计 YE26、QUELL-DME 数据预计 YE27；YE26 前披露至少一个新外周适应症；可能视 ZEUS 与 Artemis 的额外数据重启 ASCVD。

• IONS：明年竞品进入预计做大市场；2027 年有多个额外 CNS 读出；Dawnzera 在 HAE 预计 2027 年持续增长。

• MIRM：EXPAND 儿科主要终点下季度读出；FOP 预计 PDUFA 后 4Q26 上市；volixibat 维持 PSC 的 1H27 NDA 提交目标；PBC VANTAGE 数据预计 1Q27；brevolitug 的 Ph3 AZURE-1 数据预计本月晚些时候。

• SLN：ASH 上将提供额外 Ph2 细节（铁/血液指标、Hct/Hgb 与 hepcidin 动力学、含疲劳的症状指标及放血率的统计显著下降）；divesiran Ph3 预计 1H27 开始，假设单 pivotal 研究、以约 250 名患者为潜在基准；INHBE 与 GPR146 若获优先可在 YE27 前 IND；目标 YE26 前到位新 CEO。

• 风险提示（上行/下行对称）：divesiran（PV）与 zerlasiran（Lp(a)）更早上市或销售好于预期为上行风险；上市时点延迟或销售低于预期为下行风险。

推荐标的

• 行业观点：北美 Biotechnology 行业为 Attractive；本篇为覆盖标的 BIOA、IONS、MIRM、SLN 的大会第三天纪要。

• BIOA（BioAge Labs）：纪要强调 BGE-102 稳健画像，催化剂为 QUELL-CV 数据 YE26、QUELL-DME 数据 YE27。

• IONS（Ionis Pharmaceuticals）：管理层对 SHTG 上市有信心并重申需要时间建设，竞品明年进入预计做大市场。

• MIRM（Mirum Pharmaceuticals）：强调强大的基本业务、未来 6 个月多个催化剂，PSC 申报仍目标 1H27。

• SLN（Silence Therapeutics）：divesiran 的 Ph2 顶线数据（PV）被视为同类最佳，Ph3 预计 1H27 开始。

• 披露页行业覆盖列表（价格为 09/15/2026，评级缩写按原文列示）另含多家公司，如 Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) 评级 0、$514.63；Gilead Sciences (GILD.O) 评级 0、$146.30；Regeneron (REGN.O) 评级 E、$774.11；Amgen (AMGN.O) 评级 E、$375.65；United Therapeutics (UTHR.O) 评级 E、$500.35。