高盛 生物美林制药（BMRN.US）：ASND和解为BMRN带来Yuviwel特许权使用费

摘要

高盛指出，BioMarin（BMRN）与 Ascendis（ASND）就后者 Yuviwel（TransCon CNP，2026 年 3 月在美国获批治疗软骨发育不全）可能侵犯 Voxzogo 相关 CNP 专利的全球争议（含美国 ITC 程序）达成有约束力的和解。 条款规定 ASND 在 2030 年 5 月前按 Yuviwel 美国净销售额的 20% 向 BMRN 支付特许权使用费，追溯至首次商业化销售；并按欧盟、巴西、韩国净销售额的 18% 支付至同期。 高盛估算 Yuviwel 截至 2030 年 5 月累计美国销售额约 11 亿美元，对应约 2.27 亿美元特许权使用费；欧盟及巴西、韩国累计销售约 3.4 亿美元（欧盟审批决定预计 2026 年底），对应约 6000 万美元。 和解许可覆盖 Yuviwel 所有现有与潜在适应症（含软骨发育低下）及联合用药，BMRN 将撤回全球未决诉讼，和解亦确认了 BMRN 围绕 CNP 变体的专利地位。 BMRN 认为 Yuviwel 目前销售影响有限，但高盛认为来自新发与转换患者的特许权收入具增量价值；竞争方面，ASND 披露获批以来已有 170 例独立患者入组，BBIO 的 III 期后口服 TKI infigratinib 为新兴竞品。 后续关注 Amicus 收购资产与 Voxzogo 的商业化执行、Voxzogo 2027 年软骨发育低下上市、年底杜氏（Duchenne）更新、BMN820（FSGS）2028 年 III 期数据，以及管理层指引的业务拓展（BD）。

主要观点

• BMRN 与 ASND 达成有约束力的专利和解，了结包括美国 ITC 在内的全球专利及相关争议，BMRN 将撤回各地区的未决诉讼。

• ASND 就 Yuviwel（TransCon CNP，2026 年 3 月在美国获批用于软骨发育不全）向 BMRN 支付特许权使用费：2030 年 5 月前美国净销售额的 20%，追溯至首次商业化销售。

• 高盛估算 Yuviwel 到 2030 年 5 月的累计美国净销售额约 11 亿美元，对应约 2.27 亿美元特许权使用费。

• 欧盟、巴西和韩国按净销售额的 18% 支付至 2030 年 5 月；高盛估算累计销售约 3.4 亿美元、对应约 6000 万美元特许权使用费，欧盟 MMA 审评决定预计 2026 年底。

• 和解许可覆盖 Yuviwel 所有现有与潜在适应症（含软骨发育低下 hypochondroplasia）及与其他药物的联合使用。

• 和解确认了 BMRN 围绕 C 型利钠肽（CNP）变体的专利地位；Voxzogo 是首个获批用于软骨发育不全的 CNP 产品。

• BMRN 认为 Yuviwel 目前销售对公司影响有限，但高盛认为来自新发（naive）与转换（switch）患者的特许权收入具增量意义。

• 竞争动态：ASND 本月早些时候披露 2026 年 3 月获批以来已有 170 例独立患者入组；BBIO 的 III 期后口服 TKI infigratinib 为新兴竞争者。

• 高盛后续将跟踪 Amicus 收购资产与 Voxzogo 的商业化执行，Voxzogo 的软骨发育低下上市是 2027 年的关注焦点。

• 管线催化：年底前（YE）的杜氏（Duchenne）更新，以及 BMN820（局灶节段性肾小球硬化 FSGS）2028 年 III 期数据。

• 管理层已表示业务拓展（BD）将在扩大临床管线中发挥作用。

论述逻辑

• BMRN 与 ASND 就 Voxzogo 相关 CNP 专利纠纷达成全球和解（含 ITC 程序）→ ASND 按 20%（美国）与 18%（欧盟/巴西/韩国）就 Yuviwel 净销售额支付特许权使用费至 2030 年 5 月并追溯至首次商业化销售，BMRN 撤回未决诉讼 → 高盛以 GSe 销售测算量化收益：美国约 11 亿美元销售对应约 2.27 亿美元、欧盟及巴西韩国约 3.4 亿美元对应约 6000 万美元 → 和解许可覆盖所有现有与潜在适应症（含软骨发育低下）及联合用药，并确认 BMRN 的 CNP 专利地位，强化 Voxzogo 专利护城河 → 鉴于 ASND 获批后已有 170 例患者入组、BBIO infigratinib 等竞品浮现，高盛判断特许权收入在新发与转换患者中具增量价值 → 落脚于跟踪 Amicus 资产与 Voxzogo 商业化执行（2027 年软骨发育低下上市）、YE 杜氏更新、2028 年 BMN820 III 期数据及管理层指引的 BD 扩展。

关键展望

• Yuviwel 的欧盟 MAA 正在审评中，审批决定预计 2026 年底，为 18% 费率下的欧盟特许权收入的前提验证点。

• Voxzogo 的软骨发育低下（hypochondroplasia）上市是 2027 年的核心关注点。

• 杜氏（Duchenne）管线更新预计在年底（YE）前发布。

• BMN820（局灶节段性肾小球硬化）的 III 期数据预计 2028 年公布。

• 特许权使用费支付期持续至 2030 年 5 月，高盛累计销售与特许权收入估算均以此为时间窗口。

推荐标的

• BioMarin Pharmaceutical（BMRN.US）：本报告标的公司，报告文本中未显示评级与目标价；和解带来的 Yuviwel 特许权使用费按高盛估算约为美国 2.27 亿美元、欧盟/巴西/韩国约 6000 万美元，构成本次事件的核心增量。

• Ascendis Pharma（ASND）：和解对手方，Yuviwel（TransCon CNP）为其产品，2026 年 3 月在美国获批软骨发育不全适应症；在高盛研究体系内由 Paul Choi 覆盖。

• 高盛同一覆盖体系还包括 4D Molecular Therapeutics、Acadia Pharmaceuticals、Agios、Alnylam、Amgen、Annexon Biosciences、Biogen、Braveheart Bio、CRISPR Therapeutics、Denali Therapeutics、Enliven Therapeutics、Generate Biomedicines、Gilead Sciences、Immunome、Incyte、Intellia、Ionis、Moderna、Rapport Therapeutics、Regeneron、Relay Therapeutics、Sarepta、Summit Therapeutics、Taysha Gene Therapies、Ultragenyx、Vertex、uniQure 等，报告文本未给出它们的评级与价格。