摩根士丹利：大摩 生物技术：2026年MS医疗保健大会第二日关键要点

摘要

摩根士丹利2026年9月15日北美生物技术报告总结2026年摩根士丹利医疗健康大会第二日的管理层交流，行业观点为Attractive，覆盖ARWR、RCKT、RYTM三家公司。 ARWR公布ARO-DIMER-PA初步Ph1/2a数据，PCSK9敲低72%、APOC3敲低88%、ApoB降低约50%、LDL-C降低54%、TG降低73%，为RNAi二聚体平台提供首个临床概念验证，管理层看到约20M美国混合型高脂血症患者机会，plozasiran预计明年在SHTG上市、以~3年渐进式放量而非曲棍球棒曲线。 RCKT获FDA批准继续Danon病12例单臂关键性Ph2的其余9例给药、预计2027年中完成，10月6日将提供Danon及组合管线全面更新（预计不展示新疗效数据）；KRESLADI公布$3.9M WAC、4Q26上市在轨道上，2Q26末现金$283.7M提供至2Q28的跑道。 RYTM的Imcivree在美国下丘脑性肥胖（HO）早期发布趋势被视为有利，上季度提交超过400份启动表、对应~10,000患者机会；日本获批上市目标YE26（估计5,000-8,000患者）、欧洲自1H27起逐国上市，PWS被视为第三增长支柱、进一步指引预计YE26前给出。 三家覆盖评级分别为ARWR与RYTM的Overweight、RCKT的Equal-weight。

主要观点

• 报告聚焦2026年摩根士丹利医疗健康大会第二日，覆盖ARWR、RCKT、RYTM，生物技术行业观点为Attractive。

• ARWR：ARO-DIMER-PA新中期Ph1/2a数据提供RNAi二聚体平台首个临床概念验证，实现双重PCSK9/APOC3敲低：PCSK9 72%、APOC3 88%、ApoB降低约50%（略优于类似人群中的PCSK9抑制剂，提示APOC3靶向的叠加效应）、LDL-C降低54%、TG降低73%。

• ARWR：管理层看到约20M美国混合型高脂血症患者机会，初期或可通过基于生物标志物的注册路径推进；给药至少每季度一次、有Q6M潜力，计划先修订进行中的研究加入多剂量部分（~2-3个剂量）再进入以LDL-C为主要终点的Ph3；更多CV/代谢二聚体项目（含INHBE/ALK7组合）预计2027年披露。

• ARWR：plozasiran在FCS的上市顺利、符合或略超预期，销售队伍扩张快于计划、多数支付方政策已落地；SHTG方面SHASTA-3/4显示~80% TG降低、高危患者AP事件率统计显著降低、NNT为3，无超敏反应、血小板减少或有意义的肝安全性信号，并已收购PRV加速SHTG审批；预计~3年渐进式上市而非曲棍球棒曲线，高危患者集中或带来更早放量。

• ARWR：ARO-MAPT为皮下系统给药靶向tau的疗法（无需腰椎穿刺），临床前显示跨脑区更均一的敲低；管理层视~50-60% CSF tau敲低为达标阈值，预计9月底/10月初获得首批人体数据，可验证更广泛的CNS平台。

• ARWR：ARO-INHBE与ARO-ALK7日益被视为互补而非bake-off——INHBE进入聚焦MASH的Ph2（肝脏与身体成分终点），ALK7或成为更纯粹的减重/减脂项目，两者额外数据预计YE26前公布。

• RCKT：FDA批准Danon病关键性Ph2其余患者给药（12例单臂研究无需扩展，管理层视为上行因素）；重新校准的3.8x10^13 GC/kg剂量效力可比此前6.7x10^13 GC/kg，修订的IM方案去除C3抑制剂、利妥昔单抗从2周期延至3周期，前3例耐受良好、未见TMA或毛细血管渗漏；其余9例并行给药、预计2027年中完成；关键研究保留LAMP2蛋白表达与LV mass index降低>10%的共同主要终点；10月6日将提供全面更新但预计不展示新疗效数据。

• RCKT：PKP2-ACM项目估计美欧>50k患者、~80% ICD使用率下仍有高未满足需求，首3例Ph1患者在蛋白表达、心律失常、RV功能及NYHA/KCCQ指标改善、已确定关键剂量，FDA关键试验设计讨论年内更新；RP-A701（BAG3-DCM）已进入临床；KRESLADI（严重LAD-I）公布$3.9M WAC、4Q26上市在轨道上，每年严重LAD-I患者预计不超过个位数；2Q26末现金及投资$283.7M、跑道至2Q28，Danon若获批可再产生PRV。

• RYTM：Imcivree在美国获得性下丘脑性肥胖（HO）的发布对应~10,000患者机会，上季度提交超过400份启动表；主要制约是患者回到容量紧张的内分泌科室而非医生处方意愿，付款方未要求GLP-1 step edits；管理层预计随时间稳定增长，但因罕见病人群较小不提供正式收入指引，将继续更新启动表数据。

• RYTM：国际化方面目标YE26前在日本获批并上市（估计5,000-8,000患者），随后自1H27起在欧洲逐国上市；日本定价预计介于美国与欧洲水平之间，随扩展至更大的HO人群欧洲价格或小幅下调；下一代MC4R激动剂为口服bivamelagon与每周注射RM-718，旨在提升便利性并减少色素沉着，成人bivamelagon HO关键研究预计YE26前启动、1Q27开始儿童入组，以BMI与多食为主要终点。

• RYTM：近期setmelanotide数据支持PWS成为第三增长支柱，Vykat已帮助建立该适应症的监管框架，公司计划直接进入Ph3、可能通过不止一项研究评估多食、BMI与身体成分等多个资产，进一步指引预计YE26前给出。

论述逻辑

• 大会第二日管理层交流 → ARWR以ARO-DIMER-PA的首个临床POC（PCSK9 72%/APOC3 88%敲低、LDL-C -54%、TG -73%）验证RNAi二聚体平台，并打开~20M美国混合型高脂血症机会与生物标志物注册路径，叠加plozasiran在FCS的顺利放量与SHTG明年渐进上市（~3年爬坡、已获PRV加速）→ RCKT以FDA放行Danon关键Ph2剩余给药（2027年中完成）、10月6日综合更新、KRESLADI $3.9M WAC与4Q26上市、以及$283.7M现金至2Q28构成近期催化 → RYTM以Imcivree在HO的超400份启动表（~10,000患者机会）、日本YE26与欧洲1H27扩张、以及PWS第三增长支柱支撑中期增长 → 三家公司均给出明确时间窗口（ARO-MAPT 9月底/10月初人体数据、RCKT 10月6日更新、多项YE26指引），共同支撑生物技术行业Attractive观点。

关键展望

• ARWR：ARO-MAPT首批人体数据预计9月底/10月初，~50-60% CSF tau敲低为验证阈值。

• ARWR：plozasiran预计明年在SHTG上市、~3年渐进式放量；ARO-INHBE与ARO-ALK7额外数据预计YE26前，更多新项目预计2027年披露。

• RCKT：10月6日提供Danon及组合全面更新（预计无新疗效数据）；Danon给药预计2027年中完成；PKP2-ACM关键试验设计的FDA讨论年内更新；KRESLADI 4Q26上市在轨道上；现金跑道至2Q28。

• RYTM：日本获批上市目标YE26（估计5,000-8,000患者）、欧洲1H27起逐国上市；成人bivamelagon关键研究YE26前启动、儿童入组1Q27；PWS Ph3进一步指引预计YE26前给出。

推荐标的

• Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR.O)：评级Overweight（2026/04/21），股价$80.67（2026/09/14）；目标价历史最新一次更新为120（7/22/26）；大会要点为ARO-DIMER-PA数据积极、plozasiran SHTG明年渐进上市。

• Rhythm Pharmaceuticals (RYTM.O)：评级Overweight（2023/12/19），股价$102.44（2026/09/14）；目标价历史最新一次更新为150（8/4/26）；大会要点为Imcivree在HO发布趋势有利、PWS第三增长支柱。

• Rocket Pharmaceuticals (RCKT.O)：评级Equal-weight（2025/05/27），股价$3.43（2026/09/14）；大会要点为FDA放行Danon关键Ph2剩余给药、10月6日全面更新、KRESLADI $3.9M WAC与4Q26上市。