花旗 福泰制药（VRTX.O）肾脏产品组合随着AMKD中积极的2b期AMPLIFIED结果而增强

摘要

花旗重申对福泰制药（Vertex Pharmaceuticals, VRTX.O）的“买入”评级，目标价维持在US$585.00，较2026年9月21日收盘价US$510.72具有14.5%的预期总回报空间。 福泰制药公布了inaxaplin用于AMKD（APOL1介导的肾脏疾病）伴轻度蛋白尿患者以及AMKD伴2型糖尿病（T2D）患者的2b期AMPLIFIED试验积极数据，第13周两组UACR较基线分别显著下降-42.7%和-17.3%。 该数据进一步拓展了inaxaplin的临床特征，并覆盖了关键性AMPLITUDE试验未纳入的两个亚群。 同时，关键性2/3期AMPLITUDE试验已完成入组，预计将于2027年初在患者接受48周治疗后进行中期分析。 结合即将上市的povetacicept（IgAN适应症PDUFA日期为11月30日）与此次数据，花旗对Vertex的肾脏支柱业务保持充足信心。

主要观点

• AMPLIFIED 2b期试验中，AMKD伴轻度蛋白尿患者第13周UACR较基线下降42.7%，UPCR下降44.7%。

• 轻度蛋白尿队列的疗效紧密重现了早前2a期研究结果，且多数患者并未患有FSGS，证明APOL1抑制在更广泛的基因定义AMKD人群中有效。

• 在AMKD合并2型糖尿病（T2D）队列中，第13周UACR下降17.3%、UPCR下降25.4%，疗效相对适度但患者已在接受优化的标准护理治疗。

• 两个队列的安全性数据整体干净良好，未报告治疗相关的严重不良事件，仅出现轻至中度不良事件。

• 关键性2/3期AMPLITUDE试验已完成患者入组，评估inaxaplin联合标准疗法治疗严重蛋白尿AMKD的效果。

• 若2027年初AMPLITUDE中期分析结果积极，将支持申请加速批准，并与预计将于11月30日PDUFA获批的povetacicept共同构成肾脏商业化支柱。

论述逻辑

• 2b期AMPLIFIED试验在轻度蛋白尿AMKD队列（UACR -42.7%）和合并T2D队列（UACR -17.3%）均取得积极疗效且安全性良好 → 验证了inaxaplin机制在关键AMPLITUDE试验之外更广泛AMKD疾病谱中的有效性 → 结合关键性2/3期AMPLITUDE完成入组（2027年初中期分析有望推动加速批准）与povetacicept即将迎来PDUFA裁决（11/30） → 增强了对福泰制药整个肾脏产品组合支柱的信心 → 维持“买入”评级和US$585.00目标价。

关键展望

• 公司管理层计划就AMPLIFIED的2b期临床结果与监管机构进行沟通，探讨纳入正在进行的注册申报策略。

• 关键性2/3期AMPLITUDE试验预计在患者完成48周治疗后，于2027年初公布中期分析结果。

• povetacicept在IgA肾病（IgAN）适应症上的PDUFA目标行动日期为11月30日。

推荐标的

• 福泰制药（Vertex Pharmaceuticals Inc, VRTX.O）：维持买入（Buy）评级，目标价维持US$585.00（当前价格US$510.72，预期股价回报率14.5%，预期股息收益率0.0%，预期总回报率14.5%）。