花旗 中国医疗健康：专有调查：AI在药物研发中的加速应用——一个新时代

摘要

花旗研究于2026年6月调查了50位负责美国药企研发技术应用的高管，结论确认AI在制药研发中的应用已成主流，并决定性聚焦早期发现阶段：蛋白结构预测/结构生物学采用率78%，先导优化70%，靶点识别/验证60%；临床阶段的试验设计/患者选择为58%、临床运营/试验执行42%。 受访者总体乐观，38%认为AI将根本改变药物的发现、开发和/或生产，56%预期AI发现/优化资产的成功概率中等改善、24%预期显著改善；成本端28%预期降本11-20%、26%预期21-40%。 支出动量明确强劲：过去一年26%的公司已花费超过5,000万美元，无受访者预期有意义的支出削减，多数预期未来12个月预算增长10-50%（44%预期增10-20%、18%预期增21-50%）。 数据所有权与安全是合作的核心焦虑：数据安全/合规以70%居供应商选择标准之首，36%仅允许在限定领域用合作数据再训练通用模型、14%完全拒绝，尽管84%已与外部AI公司合作或评估过。 花旗认为平台的关键竞争优势在于更优算法（70%）与专有生物学数据（64%），最终验证需要获批药物或明显更快的候选提名等实打实成果（各26%为最有说服力证据），并判断持续投资周期将惠及药物发现价值链上的AI平台公司、基础设施提供商与专业供应商；AI研发药物在II期POC、III期乃至上市获批上的进展将进一步提升市场信心。

主要观点

• 花旗于2026年6月调查50位负责药企研发技术应用的美国高管，确认AI采用已在制药业成为主流、决定性聚焦早期发现；样本偏大型药企：70%来自市值超100亿美元的大型上市生物制药、26%为中小型生物科技（市值<100亿美元）、4%为CRO/CDMO等其他生命科学公司，100%受访者具研发职能且均为研发技术战略的独立或共同决策者，总部全部位于美国。

• 应用领域上，蛋白结构预测/结构生物学以78%居首，先导优化70%、靶点识别/验证60%；临床阶段的临床试验设计/患者选择采用率58%、临床运营/试验执行42%；监管文件/医学写作54%。

• 高管对AI影响总体乐观：38%认为AI将根本改变药物的发现、开发和/或生产，34%认为AI在局部有帮助但人体生物学、临床判断与执行仍是瓶颈，28%视AI主要为人效工具，0%认为影响有限。

• 研发失败原因指向AI切入点：人体疗效不足以72%居首，生物标志物/患者选择不当62%、安全性/毒性问题58%，而制剂/递送（14%）与生产/CMC问题（18%）被认为影响较小。

• 对AI发现/优化资产的成功概率：56%预期中等改善、24%预期显著改善、16%预期有限改善、仅4%认为相对传统发现无明显改善；花旗认为AI研发药物的II期POC、III期乃至上市获批将进一步提升市场信心。

• 数据所有权与安全是围绕AI供应商合作的核心焦虑：84%受访者已与外部AI公司合作或评估过，但数据安全/合规以70%居供应商选择标准之首；对合作数据用于再训练通用模型，36%仅允许在限定领域内、14%完全拒绝，信任与IP顾虑仍是平台商业化的明显摩擦点。

• 支出动量强劲且在加速：无受访者预期有意义的支出削减，多数预期未来12个月预算增长10-50%；叠加过去一年26%的公司已花费超过5,000万美元，花旗认为这预示一个持续的投资周期。

• 预算分布细节：过去12个月AI药物发现相关支出中，24%的公司花费100万-999万美元、18%不超过100万美元、16%为1,000万-4,990万美元、10%为5,000万-9,990万美元、8%为1亿-5亿美元、10%超过5亿美元，仅4%零支出；未来12个月44%预期增长10-20%、18%预期增长21-50%、14%预期增长不足10%，仅4%预期小幅下降。

• 花旗认为AI药物发现平台的关键竞争优势在更优模型/算法（70%）与专有生物学数据（64%），其后为数据再训练权（40%）、湿实验闭环（38%）与临床阶段管线（34%），生产/CMC专长（16%）差异化有限。

• 平台最终验证需实打实的成果：“平台发现/优化至少一个获批药物”与“以快于传统基准的速度提名多个候选物”并列最有说服力的证据（各26%），其后为II期POC疗效数据（22%），I期安全数据与多次有首付款的授权交易各仅8%。

论述逻辑

• 2026年6月对50位美国药企研发技术应用负责人的专有调查 → AI采用已成主流且决定性聚焦早期发现（蛋白结构预测78%、先导优化70%、靶点识别/验证60%；临床试验设计/患者选择58%）→ 高管整体乐观：38%认为AI将根本改变药物发现/开发/生产，56%预期AI资产成功概率中等改善、24%预期显著改善，且多数预期降本（28%预期11-20%、26%预期21-40%）→ 支出端验证投入强度：26%过去一年已花费逾5,000万美元，无受访者预期削减，多数预期未来12个月预算增10-50% → 但数据所有权与安全构成商业化摩擦：数据安全/合规以70%居供应商选择标准之首，36%仅允许限定领域再训练、14%完全拒绝 → 花旗据此判断：竞争优势在更优算法（70%）与专有生物学数据（64%），平台最终验证需获批药物或更快候选提名（各26%）→ 结论：AI药物研发进入新时代，持续投资周期应惠及价值链上的AI平台公司、基础设施提供商与专业供应商。

关键展望

• 花旗认为，AI研发药物取得II期POC、III期乃至上市获批等实质成果，将提升市场对AIDD的信心；目前多数受访者仅预期中等程度的成功概率改善。

• 未来12个月支出验证窗口：44%受访者预期AI药物发现相关支出增长10-20%，18%预期增长21-50%，14%预期增长不足10%；无受访者预期降幅超过10%，仅4%预期小幅下降。

• 平台验证里程碑：受访者认为最有说服力的证据是“平台发现/优化至少一个获批药物”与“以快于传统基准的速度提名多个候选物”（各26%），其次为II期POC疗效数据（22%）。

• 瓶颈与风险提示：34%受访者认为AI仅能在局部发挥作用，人体生物学、临床判断与执行仍是瓶颈，28%视AI主要为人效工具；报告为调查观点，未给出个股目标价或盈利预测。

推荐标的

• 报告未明确给出推荐标的：本篇为专有调查观点报告，未提供覆盖公司、评级、目标价或盈利预测；花旗仅给出主题性判断，认为持续投资周期应惠及药物发现价值链上的AI平台公司、基础设施提供商与专业供应商。文中提及的AlphaFold/Isomorphic/Generate、NVIDIA BioNeMo/OpenAI、Insilico/Exscientia、Recursion、Metis等仅为受访者评估的供应商类型示例，并非评级标的。

关键图表

图1. 以下哪些职能是贵公司的一部分。

图2. 您认为在以下哪些情况下，AI工具在解决问题方面最有价值？

图3. 与外部AI公司合作/考虑合作的主要原因是什么？

图4. 贵公司是否允许外部AI使用合作所产生的数据来训练或改进其通用AI模型，以供其他（方）使用？

图5. 验证AI药物发现平台所需的主要证据类型是什么？

图6. 您预计贵公司未来12个月与AI药物发现相关的支出将如何变化？