2026-10-07 · 国金证券 · 其他

Claude发现酶系统，FDA新规推进动物试验替代方案

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摘要

报告核心判断是，AI4S正在由模型能力竞争进入生物学发现与验证闭环竞争。 Anthropic于9月23日披露Claude在19亿个蛋白簇中识别出约20万个逆转录酶簇，经119个任务、949个agent会话、2.156亿token、21.5小时全程无人干预运行，发现此前未知的ART新酶系统并完成大肠杆菌湿实验验证；Basecamp Research完成1.4亿美元C轮融资推进EDEN模型切入in vivo细胞治疗，ESM3等生成式蛋白模型改造NRPS装配线，最佳设计产量达天然体系近3倍。 Nature发布含1494名个体超630万个细胞核的PsychAD人脑单细胞图谱；FDA于9月21日更新法规，允许在适当情况下以非动物方法支持人体试验前安全性评价；第一三共与Turbine打通ADC虚拟实验与湿实验闭环，已部署项目决策周期由12–18个月缩短至约2个月。行业脉动方面，A股IVD数据入口赛道走强，诺唯赞、贝瑞基因、透景生命、浩欧博进入涨幅前列，美股Natera与GRAIL周涨幅分别为11.7%和57%；Natera 2026年第二季度收入7.53亿美元、同比增长37.7%，GRAIL的Galleri获FDA顾问委员会投票（安全性10:0、有效性6:4、获益风险7:2并有1票弃权）；Ionis的Ulefnersen（FUS-ALS，p=0.0005）与sefaxersen（IgA肾病）接连两项3期达到主要终点。报告同时更新26/07-26/09月国内创新药获批上市、申报上市与跨国交易数据，并提示汇兑、政策、投融资周期波动与并购整合四类风险。

主要观点

AI直接介入生物学发现：Claude在19亿个蛋白簇中识别约20万个逆转录酶簇，抽样约1.1万个RT基因座并对反复出现的3564个邻近蛋白家族评分，以119个任务、949个agent会话、2.156亿token、21.5小时、全程无人干预发现此前未被识别的ART（阵列相关逆转录酶）新系统；固定输入测试中Mythos 5最高识别率达96%

湿实验验证显示ART阵列在大肠杆菌中能产生一组彼此独立的短RNA，其基因组结构与CRISPR相似但间隔序列明显更长、附近不存在cas基因；报告强调现阶段确认的是一个此前未被认识的新系统，而非已经发现一种新的基因编辑工具

Basecamp Research完成1.4亿美元C轮融资（S32领投，NVIDIA、Menlo Ventures旗下Anthology Fund、NATO Innovation Fund、The Rockefeller Foundation等参与），推进下一代EDEN模型，首个重点方向为in vivo cell therapy；其专有数据库BaseData已含超1000亿个此前未知基因、超100万个公共数据库未覆盖新物种，采样网络覆盖30多个国家、200多个合作地点；EDEN参数规模最高280亿，设计的33个抗菌肽中32个显示实验活性；2026年3月启动Trillion Gene Atlas，计划将数据规模扩大约100倍、采集超1亿个物种基因组

ESM3、ProteinMPNN和EvoDiff三类生成式蛋白模型结合design-build-test-learn实验循环，设计76个自然界不存在的硫醇化结构域并构建、测试578个NRPS变体，最佳优化变体产量达天然T结构域体系近3倍，一个代表性设计熔解温度高12°C，AI蛋白设计由计算空间进入合成生物学工程应用

Nature同期收录PsychAD Consortium三篇论文，构建含1494名个体超过630万个细胞核的人脑单细胞转录组图谱，从跨疾病、生命周期、遗传风险三个维度将脑病研究推进至单细胞分辨率；第一篇识别8大细胞类型、27个亚类和65个功能亚型，显示阿尔茨海默病、路易体病、血管性痴呆和帕金森病之间遗传与转录组一致性更强

FDA于9月21日更新临床前试验表述，明确适当情况下可采用非动物方法支持人体试验前安全性评价；报告认为非临床药物研发基础设施开始变化，叠加上周FDA启动IND滚动审评，类器官、器官芯片、细胞模型及自动化实验平台或成药物研发提速的新关键验证节点

第一三共与Turbine扩展ADC研发合作，Turbine vLab虚拟生物学平台已应用于第一三共自有ADC项目，通过Virtual Assays形成lab-in-the-loop闭环；Turbine称已部署项目可将决策周期由12–18个月缩短至约2个月，并减少超过50%的湿实验

2026年9月18日至25日，A股486只医药医疗股涨幅Top20中生命科学工具与湿实验标的强势、IVD板块明显扩散（诺唯赞、贝瑞基因、透景生命、浩欧博进入涨幅前列）；美股MRD检测公司Natera与肿瘤早筛公司GRAIL分别上涨11.7%和57%，分子检测与IVD数据入口的中美市场关注度进一步提升

Natera三条线推进：公布1129例I-Ⅲ期可切除非小细胞肺癌Signatera MRD数据集，随访期MRD阳性患者复发或死亡风险约为阴性患者5倍；9月22日获日本PMDA批准作为肌层浸润性膀胱癌辅助Tecentriq治疗的伴随诊断（三个月内第二项PMDA批准、日本首个MRD指导治疗伴随诊断）；2026年第二季度临床MRD检测量环比增加3.4万例，季度收入7.53亿美元、同比增长37.7%，全年收入指引中值上调1亿美元

GRAIL多癌早筛Galleri推进FDA审批：9月23日FDA医疗器械咨询委员会就PMA投票，安全性10:0、有效性6:4、获益风险7:2并有1票弃权，尚需等待FDA最终批准

Ionis连续两项RNA靶向药物3期达主要终点：Ulefnersen在FUS-ALS的FUSION研究联合排序分析中显著改善功能损伤与生存（p=0.0005），是首个针对FUS-ALS遗传病因并显示疾病修饰潜力的治疗；与Roche合作的sefaxersen在IgA肾病IMAgINATION研究预设中期分析中显著降低第37周24小时尿蛋白/肌酐比值，跨疾病验证反义寡核苷酸平台

本周观点：AI4S正由模型能力竞争进入生物学发现与验证闭环竞争，下一阶段关键不只是模型能提出多少候选答案，而是谁能更快把计算假设转化为可重复的实验结果和临床证据；产业链数据更新覆盖26/07-26/09月国内创新药获批上市、申报上市及跨国交易情况

论述逻辑

海量既有测序与实验数据 + 大模型大规模读取、比较和模式识别能力 → Claude 21.5小时无人干预发现ART新酶系统并经大肠杆菌湿实验验证 → EDEN以原生态生物数据切入in vivo细胞治疗、ESM3等反向设计非天然蛋白部件 → AI角色由预测既有规律向发现新规律延伸 → 630万脑细胞图谱与个性化ctDNA MRD显示数据入口下沉至单细胞与患者特异性分子层级 → 可探索空间扩大后实验与临床验证重要性上升 → 第一三共-Turbine打通虚拟实验与湿实验闭环、Ionis两项3期撞线 → 报告结论：AI4S竞争关键已转向谁能更快把计算假设转化为可重复的实验结果和临床证据