2026-07-13 · Goldman Sachs · 公司/行业基本面

高盛：Praxis Precision Medicines Inc.（PRAX.US）——生物科技下一个潜在中型成长故事，由特发性震颤超100亿美元市场机会驱动；首次覆盖给予买入评级，目标价447美元

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原标题：Goldman Sachs Praxis Precision Medicines Inc. （PRAX.US） Next potential mid~cap growth story in biotech， led by $10B market opportunity in essential tremor； Initiate at Buy， $447 PT

摘要

高盛首次覆盖Praxis Precision Medicines（PRAX），给予买入评级，12个月目标价447美元（70%权重DCF估值419美元，30%权重M&A估值514美元；M&A排名1）。PRAX是一家临床阶段生物科技公司，拥有两个潜在药物批准——ulixacaltamide用于特发性震颤（ET）和relutrigine用于遗传性（SCN2A/8A-DEE）癫痫——均在2027年1月前。买入论点基于：i）在大型市场中建立新标准——ulixacaltamide（T型钙通道阻滞剂）有望抓住ET市场机会，该市场美国约有100万患者正在接受治疗（诊断约100-200万，患病约700万），且50多年来无新疗法获批；预计该药将在2027年1月PDUFA日期获批，模型预测2035年美国未经调整销售额约50亿美元（成功率90%），高盛认为这在估计超过100亿美元的ET市场中可能保守。ii）强劲的上市轨迹——基于类似上市案例和KOL调研，高盛认为共识预期存在上行空间（2027/2028/2029年分别高出+5%/+10%/+9%）。除ulixacaltamide外，4Q26 relutrigine在广泛DEE中的EMERALD数据被视为近期最重要事件，成功将大幅扩大可治疗患者群体，并可能解锁额外约26亿美元未经调整峰值销售额（高盛估计）。

主要观点

PRAX拥有两个潜在药物批准：ulixacaltamide用于ET（PDUFA 2027年1月29日）和relutrigine用于SCN2A/8A-DEE（PDUFA 2026年12月27日）。
ET市场机会巨大：美国约700万患病，100-200万诊断，约100万正在治疗；50多年来无新疗法获批（仅1967年批准的普萘洛尔）。
Ulixacaltamide在Ph3 ESSENTIAL3研究中达到主要终点：第8周mADL11改善4.3分 vs 安慰剂1.7分（p<0.001；n=432）。
高盛预计ulixacaltamide美国峰值销售额约50亿美元（成功率90%），且模型可能保守。
基于类似上市案例（迟发性运动障碍、阿尔茨海默病激越、偏头痛），高盛预计上市第一年达到峰值6-9%，第三年超过30-50%。
高盛2027/2028/2029年调整后销售额模型分别为2.72亿/7.81亿/15亿美元，高于Visible Alpha共识的2.58亿/7.13亿/14亿美元（+5%/+10%/+9%）。
Relutrigine在SCN2A/8A-DEE中EMBOLD研究显示：队列1运动性癫痫发作安慰剂调整后减少46%，队列2减少53%（p<0.0002）；开放标签延长至11个月时癫痫发作减少约90%。
Relutrigine在广泛DEE中的EMERALD研究（n=160）预计4Q26读出，高盛估计未经调整峰值销售额26亿美元（成功率50%）。
Elsunersen（ASO）在SCN2A-DEE中Ph3 EMBRAVE3研究预计2027年读出，高盛估计未经调整峰值销售额5.3亿美元（成功率65%）。
Vormatrigine在局灶性癫痫中Ph2/3 POWER1研究未达主要终点，但达到关键次要终点（50%应答率），高剂量30mg组后半段癫痫发作减少更明显；已暂停POWER2入组以重新评估。
关键近期催化剂：relutrigine SCN2A/8A-DEE PDUFA 2026年12月27日；relutrigine广泛DEE EMERALD数据4Q26；ulixacaltamide ET PDUFA 2027年1月29日；elsunersen SCN2A-DEE Ph3数据2027年。

论述逻辑

高盛从ET市场巨大未满足需求出发（患病700万，仅100万治疗，50年无新药），认为ulixacaltamide凭借Ph3阳性数据和突破性疗法认定，有望在2027年1月获批并成为新标准治疗。通过分析处方数据、KOL调研和类似上市案例，高盛认为上市初期将快速渗透，模型高于共识。同时，relutrigine在遗传性DEE中已获优先审评，若4Q26广泛DEE数据成功，将大幅扩大市场（从约5000患者增至超过15万），带来额外峰值销售。Elsunersen作为ASO平台概念验证，进一步支撑长期价值。整体估值采用DCF与M&A加权，得出447美元目标价。