医药行业行业研究：MASH行业深度：Madrigal先飞，MNC逐鹿

摘要

MASH赛道目前正处于“从1到10”的增量发展阶段，商业化、BD及监管端催化密集落地。 首款靶向药Rezdiffra（resmetirom）于2024年4月获FDA批准上市，截至2026年一季度在用患者超4.2万人，近4个季度销售额突破10亿美元。 同时，MASH领域管线BD及M&A交易活跃，围绕FGF21靶点的3笔交易合计规模超100亿美元，诺和诺德、罗氏、GSK等MNC均有重金布局。 全球MASH患病率估计为5.27%，且需要长期维持治疗，Madrigal预测其市场规模有望演进至类似于IBD等超200亿美元的赛道。 THR-β、GLP-1R及FGF21为目前最热门的三大靶点，但单药存在局限性，不同机制药物联用方案有望成为未来临床主流选择。 国内创新药企如华东医药、海思科、众生药业的差异化管线临床数据正密集读出，具有较大BD潜力。

主要观点

• 首款NASH药物Rezdiffra商业化快速放量，26Q1在用患者超4.2万人，近4个季度销售额突破10亿美元。

• MASH领域BD交易活跃，3笔围绕FGF21类似物的BD或收并购规模合计超100亿美元。

• FDA接受VCTE测量的肝脏硬度值作为无创替代终点提案，有望加速新药研发进程。

• 全球MASH患病率约5.27%，美国病例数预计将从2020年的1490万例增加到2050年的2320万例。

• MASH是需要长期维持治疗的慢性疾病，中断治疗会导致早期疗效逆转和疾病进展。

• 基于疾病的异质性，不同机制药物联用方案有望成为未来临床主流选择，单个分子难以包揽多数市场。

• GLP-1&GIP&GCGR三靶激动剂retatrutide 24周可实现82% LFC相对降低。

• FGF21类似物efruxifermin在96周观察到75%的患者实现纤维化改善≥1期且MASH未恶化。

• 海思科THR-β激动剂HSK31679 2b期临床52周实现37.3%的患者MASH改善同时纤维化无恶化。

• 众生药业pan-PDE抑制剂ZSP1601片2b期临床100mg组主要疗效终点应答率达64.9%。

论述逻辑

• 疾病需求与商业化验证：全球MASH患病率高且需长期用药 -> 首款靶向药Rezdiffra上市后快速放量并突破10亿美元销售额 -> 证实MASH赛道具有类似于IBD等疾病的百亿美元以上市场潜力。

• MNC大举并购与靶点布局：FGF21资产交易额超百亿美元 -> 罗氏/诺和诺德/GSK等MNC重金收购临床后期管线 -> 印证逆转纤维化效果优异的FGF21类药物及多靶点联合用药的巨大临床价值与商业化前景。

• 国内外药企差异化研发突破：海外巨头推进FGF21等后期临床，国内药企如华东医药、海思科、众生药业在多靶点激动剂及新机制药物上数据密集读出 -> 具备差异化优势的在研药物有望实现价值最大化并带来潜在的BD机会。

关键展望

• 诺和诺德Efruxifermin的SYNCHRONY Real-World试验预计于2026年四季度读出数据。

• 罗氏pegozafermin针对F2-3期MASH人群的3期试验预计于27H1起读出组织学顶线数据。

• 华东医药DR10624针对MASH的II期临床研究预计于2026年Q3获得顶线结果。

推荐标的

• Madrigal：MASH商业化先驱，已上市药物Rezdiffra快速放量，并积极探索多维度联用方案。

• 诺和诺德：收购Akero获得FGF21类似物EFX，关注其后续系列3期临床数据读出。

• 罗氏：收购89bio获得pegozafermin，其F2-3人群3期数据预计27H1读出。

• GSK：拥有每月一次给药差异化优势的Efimosfermin，3期临床已陆续启动。

• 华东医药：拥有FGF21R/GCGR/GLP-1R三靶点激动剂DR10624，2期数据预计26Q3读出。

• 海思科：THR-β激动剂HSK31679国内开发进度领先，2b期数据积极。

• 众生药业：首创pan-PDE抑制剂ZSP1601逆转纤维化数据积极，具备BD潜力。