花旗 美国生物技术花旗小马智行生物医药返校峰会：第二天上午会议纪要亮点

摘要

花旗研究于 2026 年 9 月 10 日发布 2026 生物医药返校峰会第二天上午场次的管理层交流要点，按代码字母序覆盖 Ligand Pharmaceuticals（LGND）、Mirum Pharmaceuticals（MIRM）、SpyGlass Pharma（SGP）与 Syndax Pharmaceuticals（SNDX）。 SGP 的 BIM-IOL 两项相同 Ph3 预计 4Q27 读出、入组按计划 2027 年完成，4Q26/2027 有 4 年与 5 年 FIH 耐久性更新，BIM-DRS FIH 研究年底前启动；美国每年约 100 万人接受白内障手术且合并 OAG/OHT。 SNDX 的 Revuforj 据 Medicare 与处方数据在 R/R KMT2Ar 与 NPM1m menin 抑制剂合并市场份额超 85%，4Q26 有 axatilimab 在 IPF 与前线 cGVHD 的读出。 花旗给予 LGND 买入/高风险评级、12 个月目标价 390 美元；SGP 买入/高风险评级、12 个月目标价 42 美元/股；SNDX 列为高风险。

主要观点

• LGND：管理层强调 XOMA 收购带来额外上行空间，若干非核心资产正被评估为超出原承保案例的增量价值来源

• LGND：XOMA 承保价值集中于 Vabysmo、Ojemda、Miplyffa 及 volixibat、osavampator、OHB-607 等临床资产，其余视作看涨期权；交易负责人由 3 名扩至 5 名、聚焦 1 亿美元以下交易；到明年年底最多 7 个关键读出、至少 3-4 个阳性视为成功，投资者最早 2026 年底或 2027 年初可见成效

• MIRM：未来 12-18 个月多个价值拐点，包括 zilurgisertib FOP 2026 年 9 月 PDUFA、brelovitug HDV Ph3 顶线 3Q26/4Q26、LIVMARLI EXPAND 数据 4Q26、volixibat PBC 顶线 1Q27、PSC 有望 1H27 递交 NDA、MRM-3379 FXS Ph2 顶线 2027 年；LIVMARLI 目前成人 PFIC 市占率不足 10%，提升基因检测/诊断为增长驱动

• SGP：BIM-IOL Ph3 入组按计划 2027 年完成、数月后读出顶线数据，两项相同 Ph3 预计 4Q27 读出；4Q26/2027 分别有 4 年与 5 年 FIH 耐久性更新；BIM-DRS FIH 研究年底前启动（2H26）

• SGP：支付与定价逻辑清晰——新获 Category III CPT 附加代码验证 BIM-IOL 增加医生工作量并应支持增量医生费用，整体仍属白内障手术、沿用现有报销路径，医生给药部分按 ASP+6% 报销；BIM-IOL 药垫可递送青光眼药物最长约三年，技术长远或扩展至 AMD、DME、GA

• SNDX：Revuforj 商业领先，Medicare 与处方数据显示在 R/R KMT2Ar 与 NPM1m menin 抑制剂合并市场份额超 85%，医生反馈正面、HSCT 后使用增加与更长治疗时长支持持续增长

• SNDX：前线 AML 更新与 4Q26 axatilimab 在 IPF、前线 cGVHD 的读出有望进一步降低前线收入风险、确立扩张潜力，并在 SNDX-4321（EGFRi）2027 年进入临床前拓宽商业机会

• 评级与估值：LGND 买入/高风险，12 个月目标价 390 美元（DCF，WACC 10.0%，现金流建模至 2035 年、此后终值增长率 5%，早期资产约 30% IRR 对比商业资产 10-15% IRR）；SGP 买入/高风险，12 个月目标价 42 美元/股（DCF，WACC 12.5%）

• MIRM 主要下行风险：AZURE-1/4 HDV Ph3 数据或无法复制 Ph2b 强信号、VANTAGE PBC 顶线或不及预期（已获批 PPAR 激动剂竞争压缩峰值份额假设）、Livdelzi/Iqirvo 挤压 volixibat 及 bulevirtide 与 Vir 的 tobevibart 争夺 HDV 份额、zatolmilast Ph3 失败引发 MRM-3379 在 FXS 的同类质疑

关键展望

• LGND 将于 12 月更新五年增长展望，驱动因素为 XOMA、Filspari 的 FSGS 获批与 QTORIN rapamycin 在 mLM 的 Ph3 阳性数据

• XOMA 组合管理与后续投资成效最早 2026 年底或 2027 年初可见；到明年年底组合内最多 7 个关键读出，至少 3-4 个阳性将被视为成功

• MIRM 催化时间表：zilurgisertib FOP 2026 年 9 月 PDUFA；brelovitug HDV Ph3 顶线 3Q26 与 4Q26；LIVMARLI EXPAND 数据 4Q26；volixibat PBC 顶线 1Q27；PSC 有望 1H27 递交 NDA；MRM-3379 FXS Ph2 顶线 2027 年

• SGP 验证点：BIM-IOL 两项相同 Ph3 预计 4Q27 读出、入组 2027 年完成；4Q26 与 2027 年分别有 4 年与 5 年 FIH 耐久性更新；BIM-DRS 预计 2H26 推进至 FIH 研究

• SNDX 验证点：前线 AML 更新与 4Q26 axatilimab 在 IPF、前线 cGVHD 的读出；SNDX-4321（EGFRi）2027 年进入临床

• 风险提示：LGND 面临商业（IgAN 竞争影响 Filspari、Ohtuvayre 放缓）、临床（QTORIN rapamycin 数据）与监管风险；SNDX 若临床结果不及预期或竞品更优，股价可能无法达到目标价

推荐标的

• Ligand Pharmaceuticals（LGND）：买入/高风险，12 个月目标价 390 美元，DCF 估值（WACC 10.0%，现金流建模至 2035 年、此后终值增长率 5%）；理由：royalty 组合多元化、早期能带来更高回报（约 30% IRR 对比商业资产 10-15% IRR），当前股价仍未充分反映估值

• SpyGlass Pharma（SGP）：买入/高风险，12 个月目标价 42 美元/股，DCF 估值（WACC 12.5%）；理由：BIM-IOL 具备改变临床实践的潜力，美国每年约 100 万人接受白内障手术且合并 OAG/OHT，解决滴眼液患者不依从的核心痛点

• Syndax Pharmaceuticals（SNDX）：评级标注为高风险；已获批资产包括 Niktimvo（cGVHD）与 Revuforj（R/R KMT2A 与 R/R NPM1 AML），Revuforj 在合并 menin 抑制剂市场份额超 85%，4Q26 axatilimab 双读出为关键验证

关键图表

图1. 评级_期限_目标价

图2. ET 当前日历年 财年 BE